中新網(wǎng)廣州11月11日電 (記者 蔡敏婕)11日，又一款罕見病創(chuàng)新藥宣布在中國(guó)上市。該款藥物在中國(guó)已被獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征。

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，其特征是補(bǔ)體介導(dǎo)的溶血(紅細(xì)胞破壞)。陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥可發(fā)生在任何年齡階段，該疾病好發(fā)于青壯年，溶血最具破壞性的后果是形成血栓，損傷器官并導(dǎo)致死亡。而非典型溶血性尿毒癥綜合征是一種罕見、危重、進(jìn)行性加重的兇險(xiǎn)疾病。該病急性期死亡率高，發(fā)展為終末期腎衰竭比例也高，一旦確診，24小時(shí)內(nèi)應(yīng)積極進(jìn)行血漿輸注，重者血漿置換治療。

　　隨著國(guó)家對(duì)罕見病群體重視程度日益提高，罕見病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)、醫(yī)療保障體系等多項(xiàng)事業(yè)進(jìn)展巨大。此次上市的C5補(bǔ)體抑制劑依庫珠單抗，由瑞頌制藥研發(fā)，通過選擇性抑制末端補(bǔ)體C5蛋白質(zhì)的激活來發(fā)揮作用。目前，美國(guó)、歐盟和日本等市場(chǎng)批準(zhǔn)其用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，非典型溶血性尿毒癥綜合征，抗乙酰膽堿受體抗體陽性的全身型重癥肌無力成人患者等。

　　阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示：“罕見病是全球面臨的重大健康課題，未來阿斯利康也將繼續(xù)支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，提升醫(yī)療保障權(quán)益。”(完)