基因編輯細胞治療大鼠心力衰竭
來源:科技日報 發(fā)布時間:2023-05-23 14:38:49
據(jù)英國《新科學家》雜志網(wǎng)站20日報道,美國科學家利用CRISPR編輯的人類心臟細胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內,結果表明,這一方法能使更多大鼠存活,并延長其運動時間,相關技術的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經(jīng)提交生物預印本網(wǎng)站。慢性心力衰竭,即心臟無法有效地將血液泵送到全身。對大多數(shù)人來說,這種長期的疾病是無法治愈的,只能通過拓寬血管及降血壓藥物來減輕癥狀。
在最新研究中,華盛頓大學查爾斯·默瑞里團隊利用CRISPR基因編輯修飾了人類心臟細胞,產(chǎn)生了高水平的dATP分子,這一分子有助心臟細胞更快、更強地收縮。
研究人員向16只慢性心力衰竭實驗鼠模型的心臟注射了1000萬個經(jīng)過基因編輯的人類心臟細胞;向14只大鼠心臟注射了1000萬個未編輯的心臟細胞;另外還有10只大鼠作為參照組。
3個月后,所有接受基因編輯心臟細胞治療的大鼠仍然存活。接受未經(jīng)基因編輯心臟細胞治療的大鼠約有90%存活了下來,沒有接受心臟細胞治療的大鼠只有60%存活下來。被注射了基因編輯心臟細胞的大鼠的運動距離幾乎是注射未經(jīng)基因編輯心臟細胞治療大鼠的兩倍,約是對照組大鼠的三倍。
默瑞里解釋稱,基因編輯的細胞解決了心力衰竭的兩個根本原因,首先是部分替換損傷部位的壞死心臟細胞,其次是通過制造dATP來促進存活心臟細胞的收縮。
雖然這項研究仍處于早期階段,但它為再生醫(yī)學的新方向提供了概念證明,有必要開展進一步研究,以確定這些發(fā)現(xiàn)是否可在大型動物和人類中復制。默瑞里表示,他們將于2025年開展人體試驗,以評估這項技術是否有效以及是否存在安全問題。(劉霞)
責任編輯:邢敏